거대 틈새시장 '희귀의약품' 경쟁 심화...국내 제약사 진출 활발
상태바
거대 틈새시장 '희귀의약품' 경쟁 심화...국내 제약사 진출 활발
  • 양현우 기자
  • 승인 2024.05.28 17:43
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

의약품 이미지. 사진=연합뉴스

[오피니언뉴스=양현우 기자] 전세계적으로 희귀의약품 시장이 커지며 경쟁이 심화되고 있다. 국내 제약사도 개발과 연구에 속도를 내고 있다.

과거 희귀의약품 시장은 환자 수가 적어 제약사들이 외면했다. 하지만 글로벌 거대 제약회사가 적극적으로 참여하면서 빠르게 성장하고 있다.

지난해 10월 산업연구원이 발표한 자료에 따르면 전 세계 희귀의약품 매출이 2023년 1730억 달러(235조)에서 2028년 3000억 달러(407조)로 연평균 11.6% 증가한다고 전망했다. 

전체 전문의약품 매출액 중 희귀의약품이 차지하는 비중도 2023년 14.8%에서 2028년 18.4%까지 증가를 예상했다.

미국의 경우 희귀질환에 대해 공공 부문의 개입이 필요함을 인식하고 희귀의약품 개발 촉진을 위해 ‘희귀의약품 지정제도’를 운영한다.

해당 제도는 미국 내 희귀·난치성 질환 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 

지정된 의약품은 개발비 최대 50% 세액 공제, 신속 심사 진행 및 심사 수수료 감면, 미국 내 7년간 독점 판매 등 혜택을 받는다.

유럽의 경우 승인된 희귀의약품에 대해 10년간 시장독점권을 부여해 유사한 의약품과 경쟁으로부터 보호한다. 

한미약품 ‘파브리병 신약’, 美 FDA 희귀의약품 지정

한미약품 사옥 전경. 사진=연합뉴스

한미약품은 지난 27일 GC녹십자와 공동 연구 중인 파브리병 신약 ‘LA-GLA’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 공동 개발하고 있는 세계 최초 월 1회 피하투여(피부밑투여) 용법인 파브리병 치료 신약이다. 

현재 파브리병 환자는 정맥 주사 방식인 효소대체요법(빠지거나 부족한 효소를 대체)으로 치료한다. 해당 치료제는 2주에 한 번씩 병원에 가서 수 시간 동안 정맥 주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 또한 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장 기능 악화에 대한 유효성 부족 등 한계점이 있다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

삼성바이오에피스, 젬백스앤카엘 등 희귀의약품 공략

삼성바이오에피스 사옥 전경. 사진=연합뉴스

삼성바이오에피스는 지난달 29일 건강보험심사평가원이 희귀성 혈액질환 치료제 ‘에피스클리’의 가격을 병당 약 251만 원으로 확정했다고 밝혔다.

‘에피스클리’는 미국 제약사 알렉시온이 개발한 희귀성 혈액질환 치료제 ‘솔리리스’의 바이오시밀러다. 

솔라리스는 발작성 야간혈색소뇨증 치료를 목표로 한다. 해당 질환은 혈관 내 적혈구가 파괴되며 혈전이 생기고, 야간에 용혈 현상이 생겨 혈색 소변을 보이는 증상을 동반하는 희귀질환이다. 해당 질환은 급성 신부전 및 감염·출혈 등의 합병증을 유발하여 심하면 사망에까지 이르게 한다.

솔라리스 병당 상한금액이 360만 원인 점을 감안하면 ‘에피스클리’는 251만 원으로 환자들의 치료 부담을 덜어줄 것으로 예상한다.

이외에도 젬백스앤카엘의 퇴행성 신경계 질환 중 하나인 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’가 지난 2월 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다.

현재 국내 임상 2상이 진행 중이고 앞서 미국 식품의약청(FDA)으로 부터 임상 2상 시험 계획을 승인받았다.

진행성핵상마비의 특징적인 증상은 몸통의 경직에 따른 자세불안정과 시선이 아래를 향하는 마비 증상을 보이는 수직 안구 운동장애다. 질환 진행이 빨라 증상 발생 후 평균 생존율은 5~10년 정도로 알려져 있다.

젬백스 관계자는 “희귀의약품 지정을 힘입어 글로벌 임상 시험에서도 좋은 결과를 도출해 치료제가 없어 고통받는 진행성핵상마비 환자들을 위해 개발에 최선을 다하겠다“고 말했다.


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
0 / 400
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.