[오피니언뉴스=김솔아 기자] 한미약품그룹 창업주 고 임성기 회장의 철학과 유지를 계승하기 위해 설립된 임성기재단이 '2022 희귀난치성 질환 연구지원 사업' 대상자로 이재철 성균관대 약대 교수와 이인균 한국과학기술연구원(KIST) 화합융합생명연구센터 연구원을 최종 선정했다고 28일 밝혔다.
임성기재단은 지난 24일 서울 송파구 한미약품 본사에서 총 12억원의 연구비를 지원하는 내용의 '연구지원 협약식'을 가졌다. 두 연구자는 1인당 3년간 연 2억원씩 지원받게 된다.
이재철 교수는 유도만능줄기세포와 인간 장기 유사체(Human organoid)를 접목해 소아 염색체 이상의 정밀한 질환 모델을 제작하고 유전자 편집기술을 이용해 치료 가능성을 탐색하는 연구를 제안해 선정됐다.
이 교수는 "이 연구를 통해 소아염색체 희귀질환의 새로운 인간모사 질환모델을 확보할 수 있다면 향후 이 분야의 혁신 치료제를 개발하는데 큰 도움이 될 수 있을 것"이라고 말했다.
이인균 연구원은 극희귀질환인 하지부 척수성 근위축증(SMA-LED)의 주요 원인 유전자 'DYNC1H1'과 'BICD2'간 상호작용을 억제할 수 있는 새로운 치료 후보물질을 발굴하는 연구를 제안해 선정됐다.
이 연구원은 "현재 치료제가 전무한 SMA-LED 및 난치성 근신경 질환 치료에 필요한 원천기술을 확보하고 초기 유효물질을 발굴하는데 이번 연구가 큰 기여를 할 수 있을 것으로 확신한다"고 말했다.
임성기재단은 희귀난치성 질환 분야의 경우 의학적 미충족 수요가 매우 커 연구가 반드시 필요하지만, 환자 수가 극히 적어 치료제 개발이 제대로 이뤄지지 않는 점을 고려해 공익적 측면에서 연구지원 사업을 시작했다.
이관순 임성기재단 이사장은 "희귀질환 치료 분야는 '시간과 비용'이라는 경제 논리에 따른 장애물을 극복하고 기초연구에서부터 안정적이고 지속가능한 지원이 탄탄이 이뤄져야 발전될 수 있는 분야"라고 밝혔다.
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